Editas（EDIT）专注于开发眼睛候选者EDIT-101

1月3日，我们发布了Editas Medicine，Inc. EDIT的研究报告。

该公司的主要候选药物EDIT-101使用CRISPR基因编辑，目前正在开发中，用于治疗Leber先天性阿玛特病10型（LCA10），这种罕见的遗传性疾病会导致失明。由于目前尚未批准任何疗法可治愈该疾病，因此该病有极大的需求缺口。

Editas与Allergan plc AGN合作开发EDIT-101。该公司与Allergan建立了战略联盟和选择协议，根据后者，Allergan保留对多达五个基因组编辑眼图程序（包括EDIT-101）进行许可的权利。Editas有权根据交易获得潜在的里程碑付款和特许权使用费。

Editas和Allergan计划在2020年初开始进行I / II期剂量递增研究中的患者剂量研究，该研究名为Brilliance on EDIT-101 for LCA10。华晨研究于2019年7月开始招募患者。

过去一年，Editas的股票上涨了16.3％，而该行业的股票下跌了1.9％。

同时，Editas正在寻求针对除LCA10以外的眼部疾病的CRISPR候选物的开发，其中包括2A型Usher综合征（USH2A）和1型复发性单纯眼疱疹病毒（HSV-1）。这些疾病的临床前研究结果是积极的，从而为开发潜在的药物提供了基础。

该公司为EDIT-301（一种实验性CRISPR药物）启动了研究性新药物（IND）激活活动，该药物旨在通过编辑β-珠蛋白基因座来治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。

除此以外，Editas与大型制药公司就其CRISPR技术进行了合作，该技术可提供研究支持和资金来完成其管线开发。该公司与Celgene实体（现在是百时美施贵宝BMY的一部分）Juno Therapeutics达成了一项合作和许可协议，以使用后者的基因编辑方法（包括CRISPR-Cas9）开发工程化的T细胞药物来治疗癌症。

Editas还与BlueRock Therapeutics，LP达成了一项研究和交叉许可协议，以结合各自的基因组编辑和细胞治疗技术来发现和开发新型工程细胞药物。2019年10月，Editas与AAV基因治疗的领导者AskBio签署了一项合作合同，以开发用于治疗神经疾病的体内CRISPR药物。

这样的合作交易为Editas提供定期资金以执行其管道活动。

我们注意到Editas目前在其产品组合中没有批准的产品。结果，该公司严重依赖其合作伙伴来获得协作收入。此外，除了EDIT-101之外，所有Editas的候选管道仍处于临床前或研究开发阶段，并将在商业化之前花费数年。与其他公司（例如ProQR Therapeutics N.V.PRQR正在开展临床方案，以使用各自的候选产品治疗LCA10。

因此，Editas管道开发中的任何监管挫折都可能影响库存。

Editas Medicine，Inc.价格与共识

Editas Medicine，Inc.价格共识图/ Editas Medicine，Inc.报价

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